| S7059 |
Tezacaftor (VX-661)
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Le Tezacaftor (VX-661) est un deuxième correcteur F508del CFTR et est censé aider la protéine CFTR à atteindre la surface cellulaire. Phase 2.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
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| S1565 |
VX-809 (Lumacaftor)
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Le Lumacaftor (VX-809, VRT 826809) agit pour corriger les mutations du CFTR courantes dans la mucoviscidose en augmentant la maturation du CFTR mutant (F508del-CFTR), EC50 de 0,1 μM dans les cellules thyroïdiennes de rat Fisher. Phase 3.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176
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iScience, 2025, 28(3):111942
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| S8851 |
VX-445 (Elexacaftor)
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L'elexacaftor (VX-445) est un correcteur de nouvelle génération du régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR).Ceci est un composé qui n'est pas de pureté chirale.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
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| E1701 |
Vanzacaftor (VX-121)
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Vanzacaftor(VX-121) est un correcteur oralement actif du Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). Vanzacaftor améliore le traitement et le trafic de la protéine CFTR et augmente le transport du chlorure en combinaison avec Tezacaftor et Deutivacaftor.
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| S1144 |
Ivacaftor (VX-770)
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L'Ivacaftor (VX-770) est un potentialisateur sélectif du CFTR ciblant le G551D-CFTR et le F508del-CFTR avec une EC50 de 100 nM et 25 nM respectivement dans les cellules thyroïdiennes de rat Fisher.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
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JCI Insight, 2025, 10(9)e191098
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| E1743 |
VX-561(CTP-656)
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Le VX-561 (CTP-656) est un puissant modulateur de CFTR et présente une valeur CE50 de 255 nM pour la potentialisation de CFTR dans les cellules HBE G551D/F508del.
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| S6003 |
Ataluren (PTC124)
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Ataluren (PTC124) induit sélectivement la lecture ribosomique des codons de terminaison prématurés mais non normaux, avec une CE50 de 0,1 μM dans les cellules HEK293, et pourrait offrir un traitement pour les troubles génétiques causés par des mutations non-sens (par exemple, la mucoviscidose causée par une mutation non-sens du CFTR). Ce composé est actuellement en phase 3.
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Int J Mol Med, 2025, 55(5)69
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Stem Cell Reports, 2022, 17(10):2187-2202
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Int J Mol Sci, 2022, 23(7)3541
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| S7139 |
CFTRinh-172
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CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) est un inhibiteur sélectif et indépendant de la tension du CFTR avec un Ki de 300 nM, ne montrant aucun effet sur MDR1, les canaux K+ sensibles à l'ATP, ou une série d'autres Transmembrane Transporters.
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)01612-1
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Nat Cancer, 2024, 10.1038/s43018-024-00731-2
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| S8698 |
GLPG1837
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GLPG1837 (ABBV-974) est un nouveau potentialisateur de CFTR avec une valeur d'EC50 de 3 nM pour F508del, montrant une efficacité améliorée sur les mutants CFTR porteurs de mutations de classe III par rapport à l'Ivacaftor.
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Cell Mol Life Sci, 2024, 81(1):426
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iScience, 2022, 25(1):103710
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Int J Mol Sci, 2022, 23(18)10758
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| S8795 |
FDL169
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FDL169 est un correcteur de CFTR conçu pour réparer et restaurer la fonction de la protéine CFTR défectueuse.
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Cell Mol Gastroenterol Hepatol, 2021, S2352-345X(21)00158-2
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J Pers Med, 2021, 11(7)643
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JCI Insight, 2020, 5(18)139983
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